Se conoce que las enfermedades raras se originan desde la genética y muchas veces se manifiesta en la edad adulta, además de caracterizarse por su difícil detección y contar con pocos tratamientos que demuestren su eficacia para atenderlo. Ante esto la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos, en conjunto con la Universidad de Navarra desarrollaron un nuevo producto para atender la enfermedad de Wilson.
El tratamiento consiste en una inyección
La directora del Programa de Terapia Génica y Regulación de la Expresión Génica de la Universidad de Navarra y líder del proyecto, Gloria González Aseguinilaza, mencionó que el tratamiento de la enfermedad de Wilson “permite acelerar los tiempos de revisión hasta su aplicación, así como reducir los costos del proceso”.
Esta terapia génica tendría la capacidad de corregir y revertir los síntomas de la enfermedad de Wilson, introduciendo la versión correcta del gen en las células dañadas.
Nuestra estrategia consiste en aplicar una única inyección cuyos efectos podrían durar hasta 7 años, que es hasta ahora el tiempo de seguimiento de un paciente tratado con terapia génica dirigida al hígado”, indicó Gloria González.
Este proyecto se realizó a través de su patente del producto denominado VTX-801, a la compañía biotecnológica Vivet Therapeutics (Vivet), además se planea que los ensayos clínicos se realizarán a finales del próximo año en pacientes de Europa y de Estados Unidos.
La enfermedad de Wilson registra un caso por cada 50 mil habitantes a nivel mundial, según el estudio “La enfermedad de Wilson: una revisión de lo que hemos aprendido” del doctor Javier Hevia-Urrutia.
