Los medicamentos huérfanos constituyen una esperanza para los miles de afectados por condiciones catalogadas como enfermedades raras, sin embargo, en el mercado son pocas las terapias que se desarrollan para ellos, pues por ejemplo, hasta agosto pasado, la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) sólo había autorizado seis fármacos de este tipo para su comercialización.
No obstante, en Estados Unidos el panorama parece un tanto más prometedor, pues las biofarmacéuticas, según lo referid por su representante, PhRMA, estaban trabajando hasta mayo pasado 566 nuevas medicinas huérfanas (de las cuales 151 están dirigidas a cánceres poco frecuentes o sin alternativa terapéutica disponible, y 148 a tratar enfermedades genéticas), frente a las 452 que había en investigación y desarrollo en 2013, mientras la Agencia de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) informó recientemente que apoyará diez proyectos de distintas empresas y once académicos para crear este tipo de productos.
La FDA repartirá 23 millones de dólares entre estas entidades nacionales e internacionales para apoyar 21 trabajos de investigación clínica en distintas fases de desarrollo durante los próximos cuatro años.
Durante tres décadas, la Oficina de Fármacos Huérfanos de la FDA ha incentivado la investigación en este terreno, y las becas de este año estarán dirigidas a medicamentos, productos biológicos, dispositivos médicos y alimentos terapéuticos.
En conjunto, las empresas becadas (nueve estadounidenses y una de Suiza) recibirán 10 millones 239 mil dólares para el desarrollo de este tipo de terapias, y los fondos restantes serán para equipos de investigación de universidades, organizaciones académicas, institutos y centros médicos.
Aunque las solicitudes de becas sumaron 68, sólo el 31 por ciento obtuvieron respuesta positiva. Entre las otorgadas, 24 por ciento estarán destinadas a financiar ensayos en los que están participando principalmente pacientes con cáncer cerebral sin solución, y niños con tumor cerebral progresivo maligno. Otro 43 por ciento de las becas se destinará a ensayos pediátricos (incluyendo neonatos).
Asimismo, una de las ayudas será para financiar el desarrollo de una neuroprótesis implantable para pacientes con lesión vertebral a fin de que el dispositivo les permita mover manos, brazos y cuerpo con más autonomía.
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