La Organización Mundial de la Salud (OMS) calcula que a nivel global existen unas 8 mil condiciones catalogadas como enfermedades raras que, además de producir afectaciones físicas, tienen impacto psicológico relevante, lo que daña aún más las calidad de vida del paciente.
Ante este panorama, los medicamentos huérfanos constituyen una esperanza para los miles de afectados que habitualmente no encuentran en el mercado tratamientos adecuados para sus padecimientos. En el viejo continente, la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) se encarga de regularlos, y en los que va de este 2016 ha autorizado seis fármacos de este tipo para su comercialización.
Durante 2015, la EMA autorizó 187 terapias para enfermedades raras, y en lo que va de este año sumó dos tratamientos para hemofilia B destinados a pacientes de cualquier edad; uno para adultos con recaída de mieloma múltiple; uno para adolescentes y adultos con enfermedad de Fabry; uno más para inmunodeficiencia combinada severa por déficit de adenosina desaminasa; y otro para narcolepsia en adultos con o sin cataplexia.
En México, en cambio, ese mismo año se contaba con 500 medicamentos huérfanos producto del trabajo de tres décadas de investigación, aunque la cantidad de pacientes ya ascendía a unos 10 millones, según cálculos de la Asociación Mexicana de Industrias de Investigación Farmacéutica (AMIIF).
En Estados Unidos, al igual que en Europa, la situación parece más alentadora en cuanto al número de fórmulas, pues una gráfica de Statista muestra que las autorizaciones anuales de medicinas huérfanas pasaron de 70 en el año 2000, a 291 en 2014.
No obstante, aunque en Europa y Estados Unidos hay mayor autorización de este tipo de tratamientos, tienen un factor común con México: su alto costo que, en muchos casos, hace inaccesible el fármaco a los pacientes.
En lugares como España es difícil acceder a los medicamentos huérfanos debido a la falta de financiación de las fórmulas previamente aprobadas por la EMA y a los precios finales de los productos.
En Estados Unidos, Statista (con base en información de la consultora EvaluatePharma) señala que el costo anual promedio de los medicamentos huérfanos por paciente pasó de 83 mil 550 dólares en 2010 a 111 mil 820 dólares en 2014, y aunque en México no se tienen estadísticas precisas al respecto, sobra decir que el sector público sólo tiene 18 medicinas huérfanas entre su cuadro básico, lo que da amplia idea del reto que representa para los pacientes y familiares enfrentar este tipo de condiciones, sin importar el país en el que se encuentren.
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